Retrospective study to characterize the natural history and disease burden of patients with late-onset GM2 Gangliosidosis and Gaucher disease type 3 in France (PDF)

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NOTE D'INFORMATION (Sanofi website)

ÉTUDE RÉTROSPECTIVE NON-INTERVENTIONNELLE

Titre de l'étude : Étude rétrospective caractérisant l'histoire naturelle et le fardeau de la maladie des patients présentant une gangliosidose GM2 tardive et une maladie de Gaucher de type 3 en France

Titre court de l'étude : Étude hybride sur l'histoire naturelle/le fardeau de la maladie GM2/GD3

Promoteur et responsable du traitement des données de l'étude : Sanofi-Aventis Recherche & Développement, 1 avenue Pierre Brossolette, 91380 Chilly-Mazarin, France

Délégué à la protection des données du promoteur : privacy-office-FRANCE1@sanofi.com.

Organisme de recherche clinique en charge de la réalisation de l'étude : Cerner Enviza France SAS, 198 avenue de France, 75013 Paris, France

Madame, Monsieur,

Sanofi-Aventis Recherche & Développement, société pharmaceutique située en France, mène actuellement une étude non interventionnelle et rétrospective portant sur la maladie de Gaucher de type 3 (GD3).

Sanofi-Aventis Recherche & Développement, promoteur de cette étude a commissionné Cerner Enviza France S.A.S. (organisme de recherche sous contrat), et désigné comme sous-traitant des données conformément à l'article 28 du GDPR, afin de réaliser cette étude en France.

Il s'agit d'une étude non interventionnelle. Cela signifie qu'aucun aspect de l'étude n'influencera la prise en charge habituelle des patients inclus dans l'étude.

Cette étude a pour objectif de mieux comprendre la maladie de Gaucher de type 3 (GD3), et de caractériser les manifestations neurologiques et non-neurologiques, les déficits cognitifs, les handicaps fonctionnels et le fardeau de la maladie. Les informations recueillies comprendront les données démographiques, les données génétiques et les données cliniques. Ces données pourront être utilisées par le promoteur afin de mener des études médicales plus approfondies et ainsi d'en apprendre davantage sur la maladie de Gaucher de type 3 (GD3) et sur d'autres affections, sur les raisons expliquant pourquoi les individus répondent différemment aux traitements et/ou sur de nouvelles options thérapeutiques. Les résultats des analyses ne contiendront jamais les données personnelles des patients participants à l'étude. Ils présenteront uniquement les résultats statistiques combinés considérés comme des données anonymes.

Afin de répondre aux objectifs de l'étude et de mieux caractériser la de Gaucher de type 3 (GD3), deux modes de recueil de l'information sont envisagés.

1 er mode - dossiers médicaux et appariement aux données du Système National des Données de Santé (SNDS)

Les données seront directement recueillies dans les dossiers médicaux existants des patients par les médecins qualifiés et participants à l'étude ce qui exclut toute nouvelle collecte de données, et seront saisies sur une plateforme sécurisée. La collecte des données se déroulera d'octobre 2023 jusqu'aux alentours de juin 2024, et environ 20 patients ayant reçu un diagnostic de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3).

Les données de cette plateforme seront ensuite appariées aux données du Système National des Données de Santé (SNDS) qui est géré par la Caisse Nationale de l'Assurance Maladie (CNAM), et sont anonymes. Les analyses portant sur les données appariées seront réalisées sur le portail de la CNAM.

Les données issues des dossiers médicaux sont :